El Hospital público La Paz de la Comunidad de Madrid ha realizado un tratamiento pionero al aplicar terapia génica a un paciente con hemofilia B. Esta innovadora estrategia terapéutica proporciona al organismo la información genética necesaria para producir la proteína que permite la coagulación sanguínea, lo que representa un avance significativo en el tratamiento de esta enfermedad.
La hemofilia B es una condición que puede provocar sangrados espontáneos o tras pequeños traumatismos, siendo las hemorragias en articulaciones como tobillos, rodillas y codos especialmente comunes. Hasta ahora, el tratamiento requería la administración periódica del factor de coagulación deficitario a lo largo de la vida del paciente.
Con la terapia génica, en lugar de administrar el factor IX de manera externa, se introducen instrucciones genéticas en el organismo para que las células del hígado lo produzcan. Este proceso se realiza mediante un vector viral modificado que se administra en una única infusión intravenosa.
El objetivo es que el organismo mantenga una producción adecuada de factor IX, lo que podría reducir significativamente los episodios hemorrágicos y, en muchos casos, eliminar la necesidad de tratamientos profilácticos previos.
Tras la administración de la terapia, se requiere un seguimiento estrecho, especialmente en los primeros meses, para controlar la función hepática y evaluar la eficacia y seguridad del tratamiento a largo plazo. Aunque se considera que esta terapia puede ofrecer una cura funcional, no modifica la alteración genética original, por lo que los pacientes continúan siendo portadores de la hemofilia.
Este primer tratamiento en el Hospital La Paz marca el inicio de una nueva etapa en el manejo de la hemofilia B, con el objetivo de mejorar la calidad de vida de los pacientes y permitirles llevar una vida lo más normal posible.
